Aprobado Fabhalta de Novartis por la Comisión Europea para la glomerulopatía C3

La Comisión Europea (CE) ha aprobado Fabhalta (iptacopán) de Novartis, un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento, el primero de su clase, para el tratamiento de adultos con glomerulopatía C3 (GC3). Se trata del único tratamiento aprobado para pacientes con GC3, que actúa de forma selectiva sobre la causa subyacente de esta enfermedad renal progresiva y ultra rara.

La GC3 es generalmente diagnosticada en adultos jóvenes y el pronóstico es desfavorable: aproximadamente la mitad de los pacientes progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 años posteriores al diagnóstico, momento en el que requieren diálisis de por vida y/o un trasplante renal.

La aprobación de Fabhalta por parte de la CE se concedió tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en febrero, en base a los datos sólidos del estudio APPEAR-C3G, el primer estudio de Fase III aleatorizado y controlado con placebo realizado en la GC3.

El estudio mostró que los pacientes tratados con el tratamiento, en combinación con la terapia de soporte, lograron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 35,1% en la proteinuria a los 6 meses, en comparación con el grupo placebo.

En muchas enfermedades renales, la reducción de la proteinuria es un marcador subrogado cada vez más reconocido, ya que se correlaciona con el retraso de la progresión a insuficiencia renal. Datos adicionales mostraron una estabilización de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), una medida clave de la función renal.

Cada año, aproximadamente entre una y dos personas por millón de habitantes son diagnosticadas de GC3, una forma de glomerulonefritis membranoproliferativa (GNMP). En la GC3, la sobreactivación de la vía alternativa del complemento (que forma parte del sistema inmunitario) provoca la acumulación de depósitos de la proteína C3 en los glomérulos renales, que son una red de vasos sanguíneos encargados de filtrar los desechos y eliminar el exceso de fluidos de la sangre. Este proceso provoca inflamación y daño glomerular que resulta en proteinuria (proteína en la orina), hematuria (sangre en la orina) y reducción de la función renal.